Genetische Krankheiten stellen eine große Herausforderung für Ärzte dar - leider ist die Medizin derzeit nicht in der Lage, genetische Krankheiten vollständig zu heilen, indem sie beschädigte Gene oder Chromosomen "repariert". Die einzige Möglichkeit besteht in der Regel darin, die Symptome der Krankheit zu behandeln, um das Leben des Patienten so angenehm wie möglich zu gestalten.