SpinaleMuskelatrophie ist eine genetisch bedingte Gruppe von neuromuskulären Erkrankungen. Sie ist durch einen Verlust von Rückenmarksneuronen gekennzeichnet, der zu fortschreitender Parese und Muskelschwund führt. Im Rückenmark von SA-Kranken fehlt das SN-Protein, das in den Motoneuronen vorkommt, die bei gesunden Menschen die Muskeln innervieren. Die Krankheit tritt bei 1 von 6 000 Neugeborenen auf und ist die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen und Kleinkindern.