Spinale Muskelatrophie ist eine sehr gefährliche Krankheit - in den schwersten Fällen kann sie bereits in den ersten Lebensmonaten eines Kindes zum Tod führen. Bis jetzt war die Medizin hilflos - es gab keine Medikamente zur Behandlung dieser Krankheit. Die Situation änderte sich Ende 2016, als eine Substanz namens Nursinersen auf den Markt kam.