Die spinale Muskelatrophie ist eine Erkrankung, an der gearbeitet wird, um einen wirksamen Behandlungspfad zu finden. Im Dezember 2016 wurden die ersten Ergebnisse einer Studie zur Behandlung dieser Erkrankung mit Nusinersen veröffentlicht. Das Medikament zeigte eine große Wirksamkeit - nicht nur in Bezug auf die an Tieren durchgeführten Tests, sondern auch in Bezug auf Studien an einer Gruppe von Kindern mit einer sehr schlechten Prognose wurden deutliche Verbesserungen beobachtet. Die Behandlungseffekte waren so positiv, dass das Medikament von der US Food and Drug Administration für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen wurde.